“此类疾病好发于老人专业配资门户网，不仅在众多肺部疾病中预后较差，甚至比一些恶性肿瘤的预后都差。这位患者确诊五年多了，刚开始他爬两层楼才会喘，现在平地上走几步都费劲。长期以来，这种疾病可选择的治疗手段非常有限，所以他一度感到很绝望。”广州医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科主任医师罗群教授口中的这位患者所罹患的，正是被称为“蜂窝肺”的肺纤维化。
近日，这款疾病的治疗迎来了突破性进展：创新疗法口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂博优维®（通用名：那米司特片）在广州医科大学附属第一医院开出广东地区首张处方，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF），这意味着在抗纤维化治疗领域，患者拥有了全新的干预选择。
进展迅速且预后不佳
肺纤维化患者长期面临治疗困境
肺纤维化是一类进行性且不可逆的致命性肺部疾病。根据病因的不同，常分为特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）。其特征是肺部形成不可逆的瘢痕（纤维化），这种瘢痕在影像上呈现出“蜂窝样”的结构。随着疾病进展，肺纤维化范围持续增加，肺功能持续下降，患者会出现进行性呼吸困难、持续干咳等症状，严重影响生活质量。
IPF的确诊后中位生存期仅约3年，5年生存率甚至低于多种癌症；大约半数的PPF患者在确诊后五年内死亡。罗群教授介绍：“肺纤维化最残酷的地方在于，患者肺功能呈进行性且不可逆地下降，不仅危及生命安全，更造成沉重的家庭照护压力与经济负担。更棘手的是，当前的治疗选择有限，且部分患者因腹泻、皮疹、转氨酶升高等副作用无法坚持长期治疗。近十年来，该领域未有新药获批，临床上迫切需要一种突破性的新型治疗方法。”
突破性机制带来多重获益
创新疗法助力延缓肺功能下降
随着科学界对疾病机制的深入研究，科学界发现PDE4B同工酶在肺部高表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。那米司特作为全球首个获批的选择性PDE4B抑制剂，正是基于这一突破性机制研发而成，展现了抗纤维化、血管保护、免疫调节等多重效果。其在两项关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF和FIBRONEER™-ILD中均显示：与安慰剂相比，那米司特治疗组患者第52周时用力肺活量（FVC）较基线的下降显著减少，达到了主要终点。FVC是衡量肺功能的关键指标，这一结果表明，那米司特能够有效延缓肺纤维化患者肺功能下降。此外，两项研究均显示，相较于对照组，那米司特组在数值上降低死亡风险。
除了疗效，治疗的耐受性对于需长期用药的肺纤维化患者同样关键。罗群教授表示：“那米司特的到来对肺纤维化治疗发展具有里程碑意义——它不仅被证实能显著延缓肺功能下降，同时显示出良好的安全性及耐受性，这些优势有望解决患者因耐受不佳而停药的问题。其在临床试验中展现出的降低患者死亡风险的潜力，也让我们对肺纤维化疾病的治疗充满期待。相信随着那米司特正式进入临床，这一创新疗法能够帮助更多患者延缓病情进展，重拾生活信心。”
采写：南都N视频记者 王道斌
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